Objetivo

La Plataforma GENEFA nace con el único objetivo de aunar todos los esfuerzos posibles para conseguir una cura para la AF.

 

Para ello las personas adheridas a esta iniciativa hemos apostado por el proyecto de Terapia génica para la ataxia de Friedreich basada en la modificación de vectores virales y no virales para mejorar su distribución a través de la barrera hematoencefálica.

 

Este proyecto se ha valorado como el de mayores posibilidades de éxito dado que dispone del gen corregido y se ha comprobado que se transcribe y es persistente en el tiempo, por tanto, resta únicamente estudiar el procedimiento de inserción para que el gen corregido atraviese la barrera hematoencefálica y mejore su difusión.

 

El presupuesto mínimo para llevar a cabo el proyecto es aproximadamente de 100.000 € anuales durante unos tres años. Al tratarse de una enfermedad rara, con pocos afectados, la carga económica para las familias es muy grande y por este motivo lanzamos esta iniciativa, para que entre muchos seamos capaces de llevar a cabo esta investigación y además contribuyamos al desarrollo científico para la cura de las enfermedades de origen genético en general.

 

 

 


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